医药生物技术中长期发展战略研究报告2005~2020

更新时间:2015-04-29点击次数:911次字号:T|T

生物与医药科技

 

 

 

调 研 报 告

 

 

第 002 期

 

科技部中国生物技术发展中心                 20066

 

医药生物技术中长期发展战略研究报告

20052020

摘要:当今世界,生命科学和生物技术的发展十分迅猛,新的浪潮不断涌现。以医药生物技术为核心的生物技术第一次浪潮正在向纵深发展。医药生物技术的突破和发展,正在使人类疾病的预防、诊断、治疗等产生革命性的变化,并开启了个体化诊断、治疗和再生医学等新的领域,推动了医学史上继公共卫生制度建立、麻醉术和疫苗、抗生素应用之后的第四次革命,将在人类预防及战胜一系列重大疾病、保障身体健康的进程中发挥越来越重要的作用,使人类的健康水平再度迈上新台阶。

与此同时,医药生物技术的发展推动了一个新产业——医药生物产业的崛起。所谓医药生物产业,是指以基因工程、细胞工程、酶工程、蛋白质工程、发酵工程等为手段,并将现代生物技术与各种形式的新药研究、开发、生产相结合,生产生物技术药物和疫苗等相关产品的产业。医药生物产业主要涉及疾病预防、疾病诊断、生物技术药物、生物治疗及再生医学等现代医药领域,现已成为当前生物产业中极具活力、市场前景最大的高技术产业。

目前,世界医药产业以高于全球经济增长5个百分点的速度快速发展,随着以基因操作技术为核心的医药生物技术的迅猛发展,世界医药生物产业将进入一个前所未有的全新发展时期。目前全球医药生物技术产品占生物技术产品市场的70%以上,占药物市场的9%。截止到2003年底,美国已有180种生物技术药物和疫苗获得批准上市,还有近500种生物技术药物正处于临床试验阶段。生物技术药物和疫苗市场2003年已达到600亿美元,预计至2010年将增加到1500亿美元,占药物市场的份额将上升至25%

20世纪80年代开始,在国家863计划以及其它科技及产业发展计划的带动下,我国医药生物技术研究开发与产业化取得了长足的进步,并呈现出良好的发展态势。目前,我国约有300家研究院所和约300家公司从事医药生物技术研究和开发;有20种基因工程药物和疫苗上市,100余种生物技术药物和疫苗处在临床研究阶段,其中约10种有望成为国家一类新药;有20多个从事生命科学与生物技术研究的国家重点实验室和国家工程研究中心;我国医药生物技术研发的整体水平在发展中国家居领先地位,在某些方面已步入世界先进行列世界上销售额前10位的生物技术药物我国已能生产8种。据统计, 2003年我国医药生物技术产品总销售额为200多亿元人民币,预测到2005年将达350亿元人民币,到2010年将达1000亿元人民币,成为我国重要的新经济增长点。

随着经济的发展和社会的进步,人们对医疗卫生和生活质量的要求也将进一步提高,现代医药产业在整个国民经济中所占的比重将会大幅度提高。未来20年,我国医药生物技术和产业发展的重点是:

——加强重大传染病预防技术及产品研究,研制20种预防肝炎、艾滋病、血吸虫、流感等疾病的疫苗,大幅度提高重大传染性疾病的防疫能力;

——加强针对癌症、心脑血管疾病、糖尿病、神经系统疾病等重大疾病的新药研究,研制100种生物技术药物,大幅度提高生物技术药物的研发与产业化能力;

——加强生物芯片、基因诊断等高技术检测与诊断技术研究,推进疾病诊断水平的大幅度跃升,为个体化医疗奠定基础;

——加强基因治疗、干细胞治疗等生物治疗技术研究,研制10余种生物治疗药物和治疗方案,进入临床应用,开辟疾病治疗的新领域;

——加强以组织器官工程为代表的再生医学研究,研制20种组织器官产品,并进入应用阶段,为组织、器官的替代、修复、改善或再造提供技术手段。

最终使我国医药生物技术和产业整体水平在未来20年生物经济时代中进入国际先进行列,为实现国民经济和社会发展的第三步战略目标和中华民族的伟大复兴做出更大的贡献。

 

 

 


目    录

一、国际医药生物技术研究开发现状及发展趋势 5

(一)功能基因组和蛋白质组研究的进展为疾病的诊断、治疗和新药发现提供了重要手段 5

(二)生物芯片技术将为个体化医疗奠定基础 6

(三)干细胞技术将使人类许多重大疾病治疗成为可能 7

(四)以组织工程为核心的再生医学研究快速发展 8

(五)基因治疗技术取得重大进展 8

(六)基因工程药物和新型疫苗研制技术仍然是医药生物技术的重点 9

(七)转基因动植物生产药用蛋白孕育突破 9

(八)重大及新发传染病的防治引起普遍重视 10

(九)生物技术引发的伦理问题倍受关注 11

二、我国经济社会发展对医药生物技术研发需求的分析 11

(一)我国研究和开发基础 11

(二)我国与国际先进水平的差距分析 14

(三)我国医药生物技术研发需求分析 16

三、总体目标、重点任务和主要研究内容 19

(一)总体目标 19

(二)指导思想 20

(三)具体目标 21

(四)研究与开发重点(需突破的关键技术、需建立完善的技术平台、重大产品) 22

(五)可能实现的重大突破 24

四、项目设置 28

(一)医药生物技术专题 28

(二)重大/重点项目 37

五、组织管理措施 41

(一)基本对策 41

(二)主要措施 42

六、项目目标实现后,对相关技术领域及产业发展影响的预测分析 45


一、国际医药生物技术研究开发现状及发展趋势

医药生物技术主要包括两方面内容:一是利用生物体及其组成成分作为生物反应器或催化剂,生产医药产品的技术;二是利用生物技术来改进或创造出新的预防、诊断、治疗疾病的技术和方法。医药生物技术产品是指应用现代生物技术生产的用于人类疾病的预防、诊断、治疗等方面的产品,包括疫苗、诊断试剂、重组蛋白药物、抗体类药物、核酸类药物、基因治疗药物等。

国外普遍把医药领域作为生物技术产业化的突破口,这是由医药生物技术在创新性及其经济效益上的巨大潜力所决定的。医药生物技术是新药研究和创制的重要技术基础,发展生物技术药物、疫苗以及开创全新的治疗方法和诊断技术是其主要方向。在未来相当长的时期内,医药生物技术仍将是现代高新技术发展中最为活跃的领域,同时也是国际知识产权竞争的主要焦点,生物医药产业将成为21世纪世界经济新的重要支柱之一。

(一)功能基因组和蛋白质组研究的进展为疾病的诊断、治疗和新药发现提供了重要手段

人类基因组计划是人类为了认识自己而进行的一项伟大的研究计划,是国际间协作完成的一项重大科学工程,也是医药生物技术的重要组成部分。随着人类基因及其功能相继被阐明,将使搜索各种疾病的异常基因变得更简单,并加快基因治疗和新药研发的进程,极大地提高人类对各类疑难疾病的防治能力,同时为开发新药提供大量的信息和动力。一般来说,一个新基因被发现以后,经生物信息学初步筛选后,进入功能研究,一旦发现并确定其重要功能,就可进行全面的开发研究,使其成为一种新的生物技术产品或转化为新的治疗手段。功能基因组和蛋白质组研究结果将有助于药物新靶点的发现,提高药物筛选和药物分子设计效率。迄今,科学家已对近千个潜在的人类功能基因进行了深入研究,并已有骨髓样祖细胞抑制因子(MPIF-1)、骨质细胞生长因子(KGF-2)、血管内皮生长因子-2VEGF-2)、B细胞刺激剂(B lymphocyte stimulatorBlyS)等12种以上基因组药物进入临床研究。

(二)生物芯片技术将为个体化医疗奠定基础

生物芯片(biochip)是近年发展起来的快速、高效、高通量检测分析技术,包括基因芯片、蛋白质芯片、细胞芯片、组织芯片等,因为可将大量的探针同时固定于支持物上,所以一次可以对大量的生物分子进行检测分析。生物芯片技术是融合了微电子学、生物学、物理学、化学、计算机科学为一体的多种学科高度交叉的高新技术。在临床上,利用生物芯片技术,可快速高效检测病人遗传学上差异(单核苷酸多态性,SNP)和病原学特点,从而实施个体优化诊断和治疗。同时,该技术可广泛应用于疾病诊断和治疗、新药开发、农业、食品卫生监督、国防、司法鉴定、环境监测与保护等领域,已显示出了非常广阔的应用前景和巨大的商业市场,将继计算机芯片之后为二十一世纪人类生活带来巨变。

美国政府和工业界在过去的十年中投入近20亿美元用于生物芯片的研发和产业化,欧洲和日本的投入强度也越来越大,其中日本东京大学和神奈川大学研究院合作,出巨资建立了一个现代化的大型生物芯片研究所。目前,国际上有上千家公司参与研制生物芯片,几乎所有的国际大型制药公司都斥以巨资,利用生物芯片开展对新药的超高通量筛选和对毒理基因组学、药理基因组学等方面的研究。目前国际上主要的生物芯片开发公司(如Affymetrix公司、摩托罗拉公司等)都已开发出了自己的核心技术研制出相应的产品。与此同时在不断壮大的医药行业的推动下,生物芯片的市场逐年扩大,到2000年,全球生物芯片的市场已达120亿美元,比1999年增长74%2001年,全球生物芯片的市场达到170亿美元,专家预测至2010年,全球生物芯片的总产值可达到300亿美元。

(三)干细胞技术将使人类许多重大疾病治疗成为可能

干细胞是各种组织细胞的最初来源细胞,具有高度自我更新能力、高度增殖、多向分化的潜能、可植入性和重建能力等特征。干细胞可以通过细胞分裂维持自身细胞群的大小,同时又可以进一步分化成为各种不同的组织细胞,进而构成机体复杂的组织器官。

干细胞技术的突破,使人类有可能在体外培养某些干细胞,定向诱导分化为我们所需要的各种组织细胞以供临床治疗所需,或用于人体某些组织器官的再生。以此为目的的干细胞技术几乎涉及人体所有的重要组织和器官,也涉及人类面临的多数医学难题,如心血管疾病、自身免疫性疾病、糖尿病、骨质疏松、恶性肿瘤、老年性痴呆、帕金森病和遗传性缺陷等疾病的治疗。

克隆技术和最新的人胚胎干细胞技术结合而产生的治疗性克隆技术更成为人类医疗历史上革命性的技术。该技术首先使用克隆技术制造克隆胚胎(比如使用病人的皮肤细胞进行核移植获得克隆胚胎),然后使用胚胎干细胞技术,用克隆的胚胎提取并建立胚胎干细胞系。这些胚胎干细胞可以在诱导条件下分化成所需要的各种细胞类型(如产生多巴胺的神经元细胞或者产生胰岛素的胰岛细胞),并用于治疗目的(如治疗帕金森或糖尿病病人)。据统计,每年都有数以百万计的病人需要细胞、组织的修复或者器官移植。治疗性克隆技术的出现将可能解决这些问题,为人类健康和长寿提供了新的希望,其应用市场前景十分广阔。

(四)以组织工程为核心的再生医学研究快速发展

组织工程学是生物学与工程学的交叉学科,它旨在修复、维持和改善组织功能。随着医药生物技术的发展,许多组织工程公司在原有产品的基础上开发新产品和新用途,包括骨移植和骨修复材料、人造皮肤、肝细胞培养系统、用于修复骨骼肌和心肌等肌肉组织的替代物。

组织工程为核心的再生医学是医药生物技术领域一个快速发展的新方向。基于组织工程技术的治疗疾病手段与目前占主导地位的基于药物的疾病治疗方式有很大的不同,该种手段属于可再生的手段,如烧伤皮肤的再生、骨的再生等。组织工程技术还可以用做与战争有关的战略技术储备。目前,以组织工程为核心的再生医学研究发展迅速,美国FDA已批准了三种皮肤替代物和一种自体软骨细胞移植产品。此外,有16种用于肝脏、胰腺、心肌等替代治疗的组织工程产品已经进入临床前期实验。

(五)基因治疗技术取得重大进展

20世纪90年代兴起的基因治疗技术已经对医学、生物学、社会学和伦理学等产生了巨大而深远的影响,成为人们研究与关注的热点。人类基因病有4000多种,基因缺陷是造成30%的儿童死亡,25%的生理缺陷和60%的成年人疾病的原因。因此,基因治疗有广阔的应用前景。随着基因操作技术的发展,基因治疗的范围已超出了遗传病的治疗,扩展到了肿瘤、病毒性疾病和其他疑难疾病的治疗。虽然基因治疗基本上还处于试验研究阶段,有许多理论问题和技术难题尚待解决,但在已实施的临床研究中取得了许多成功的实例。

截止20041月底,全世界已批准的基因治疗临床试验方案达到了918个。在巨大医疗需求的驱动下,估计到2005年左右全球基因治疗市场容量将达36亿美元,2010年将达到450亿美元左右。

(六)基因工程药物和新型疫苗研制技术仍然是医药生物技术的重点

1982年,基因技术公司开发的基因工程人胰岛素推向市场,这是第一个问世的重组人体蛋白类药物;1986年,第一个基因工程疫苗——重组乙型肝炎疫苗由美国默克公司开发成功。以后又有多种基因工程药物和疫苗开发成功,目前基因工程药物和疫苗是生物技术药物的主流产品。随着基因工程技术的日臻完善,将会涌现出更多的产品。2003年全球新上市的32种药物中有11种生物技术药物,其中8种是基因工程药物与疫苗。可以预见,在未来一段时期内,基因工程药物与疫苗研制技术仍将是医药生物技术发展的重点方向。目前已开发和正在开发的基因工程药物与疫苗主要有:细胞因子、酶类、重组疫苗和重组多价疫苗、重组融合蛋白类等。

随着生物技术的发展,新的医药生物技术及药物正源源不断地发展起来,单克隆抗体技术及产品的研究与开发就是其中的热点。据统计,国际上单抗药物占所有开发中的生物技术药物的25%以上,目前约有100个产品正在进行临床试验。2003年首次上市的11中生物技术药物与疫苗种就有3种单克隆抗体药物,分别是adalimumabomalizumab131I-tositumomab。目前研究开发的人用单克隆抗体主要有导向药物、人源化单克隆抗体、基因工程抗体和单克隆抗体诊断试剂盒等。其它重要的生物技术药物研究方向还有DNA疫苗、病毒工程突变株与重组减毒活疫苗、反义寡核苷酸药物等。

(七)转基因动植物生产药用蛋白孕育突破

转基因克隆动物研究在医学领域有广阔的应用前景,把转基因动物改造成为医用器官移植的供体,可取代人体器官的直接移植或者把转基因动物开发成为活体发酵罐,可使动物像工厂一样根据工程设计的要求,生产出预期的生物产品。

随着生物技术的发展,人们已开始利用转基因植物表达载体生产药用蛋白。迄今为止,国外已经有几十种药用蛋白质或多肽在植物中成功表达,包括人生长激素、细胞因子、单克隆抗体和疫苗等。在植物中生产药用蛋白的另外一条途径是使用重组植物病毒作载体,这类载体可瞬时高效表达大量外源蛋白。目前,已有150多种蛋白、多肽成功表达,如乙型肝炎表面抗原已在烟草、番茄和马铃薯中表达,并形成球形颗粒,与来自病人血清中的天然蛋白质的物理性质相似。

(八)重大及新发传染病的防治引起普遍重视

近年来,世界卫生组织数次向全球发出警告“我们正处在一场传染病全球危机的边缘,没有哪一个国家可以逃避这场危机,也没有哪个国家可以对此高枕无忧。目前,传染病在各类疾病发病率的排行榜中高居榜首,而全球每年死于各类传染病的人数占总死亡人数的三分之一。

在人类科学技术,包括生命科学与生物技术取得进步的同时,人类的生活习惯和环境也在发生着深刻变化,病原微生物也在不断地变化着。在这个变化过程中,个别的传染性疾病已被人类完全或者基本控制(如天花、脊髓灰质炎),同时也新发生了一些传染性疾病(如传染性非典型肺炎、高致病性禽流感),某些传染性疾病的发病率又有升高(如肺结核、血吸虫病)。

随着新发传染病的不断出现和原来流行病病原体的不断变异并产生耐药性等问题,再加上全球的城市化进程快、交通日益发达及人口老龄化等又为传染病的流行创造了有利条件,其结果导致传染病的流行正在全球复活。居高不下的传染病发病率、不断涌现的新发传染病和频繁发生的生物恐怖袭击事件对全球人口健康、社会稳定和经济发展造成极大破坏。因此,世界各国政府无不格外重视传染病的预防与控制等问题,大力加强传染病防治研究。

(九)生物技术引发的伦理问题倍受关注

自从人类社会形成以后,伦理问题就一直伴随着人类社会的发展。在传媒业非常发达的现代社会,由现代生物技术的发展引发的伦理问题变得更加引人注目,也显得更为棘手,这是因为现代生物技术正在改变着人类所生活的自然和社会环境,而更重要的是正在某种程度上改变着人类自身。在现代生物技术引发激烈的伦理争论的同时,伦理问题在某种程度上也影响着现代生物技术,尤其是现代医药生物技术的发展。

某一历史阶段人的认识只能停留在某一层面,关于伦理问题的认识也必然服从这个认识规律。纵观历史,面对现实,我们有理由相信,在现代生物技术浪潮的冲击下,人类的社会伦理、道德观念、法律等等都将不断地更新,会发展出新的规范,适应并影响时代前进的方向与步伐。

 

二、我国经济社会发展对医药生物技术研发需求的分析

(一)我国研究和开发基础

七五十五计划期间国家大幅度增加了对生物技术研究开发的经费投入,使我国医药生物技术研究开发及产业化取得了一系列重要进展,技术水平和创新能力明显提高,特别是医药生物产业化步伐明显加快。截止2004年初我国共批准了21种基因工程药物和疫苗上市,有100余种生物技术药物和疫苗处在临床研究阶段,仅2002年就有57种生物技术药物和疫苗(含原料和制剂)获准进入临床研究。

1.基因工程药物与疫苗。在基因工程药物与疫苗研究开发方面,我国自1989年研制成功第一个基因工程药物干扰素α-1b上市以来,先后研制成功包括拥有自主知识产权的重组人干扰素α-1bIFNα-1b)、重组人碱性成纤维细胞生长因子(r-bFGF)和重组链激酶(r-sk)等共20余种基因工程药物与疫苗。目前有几十种基因工程药物处于不同临床研究阶段。

我国疫苗市场潜力巨大,目前年销售额约20亿元人民币,年增长率达到15%,高于全球10%的年平均增长率。我国目前已有乙肝疫苗、甲肝疫苗、流感疫苗、麻疹疫苗、破伤风疫苗等37种疫苗上市,但上市的基因工程疫苗较少,仅有乙肝疫苗一种。目前有十几种基因工程疫苗正处于临床试验和临床前研究阶段。

2.抗体药物。在抗体药物研究开发方面,早在20世纪八十年代初,我国科学家就利用杂交瘤技术成功开展了单克隆抗体的研制工作,截止目前已经获得了一大批针对各种抗原的鼠源性单克隆抗体。目前,我国已批准的诊断性单抗有31个,并已有7个治疗性单抗产品获准在我国上市应用,其中4个为国外进口产品,3个为我国自行开发的治疗性单抗。分别是武汉生物制品研究所研制的抗肾移植单抗OKT3(注射用鼠源性抗人T淋巴细胞CD3抗原单克隆抗体),它也是最早批准上市的国内自行研制的抗体,具有免疫抑制作用,可逆转对移植器官的排斥反应;东莞宏远逸士生物技术药业有限公司的抗人IL-8单克隆抗体乳膏,用于牛皮癣的治疗;上海华晨治癌药业有限公司与美国南加州大学合作开发的碘[131I]人鼠嵌合型肿瘤细胞核单克隆抗体注射液(131I-chTNT),用于多种实体瘤治疗。

3.诊断试剂。诊断试剂的发展依赖于整体生物技术水平的发展,主要经历了以下几个阶段:早期的化学液体诊断试剂;二十世纪50年代放射免疫诊断试剂;二十世纪60年代酶联免疫诊断试剂;二十世纪7080年代单克隆抗体试剂;二十世纪90年代PCR诊断试剂。当前结合微电子技术,新材料技术,应用生物传感器等先进技术,不断创新的诊断试剂层出不穷。

诊断试剂2001年国内市场大约是30-40亿元人民币,其中:生化产品约占30%;免疫产品约占25%;血液产品约占8-10%;尿液分析产品约占3-5%,微生物产品约为2-3%。体外生物诊断试剂,现市场上主要有酶联免疫诊断试剂、金标快速检测试剂、PCR分子诊断试剂、检测芯片等。

我国诊断试剂行业总体是大企业不多,形成规模少,市场用量大,部分产品可供应量小,每年国家都要花费大量外汇进口国外产品,特别是大型仪器配套免疫化学发光试剂、酶免试剂。因此,改进提高诊断试剂产品质量、替代进口、扩大生产规模、开发新产品、满足不断增大的市场需求,是国内诊断试剂行业的发展方向。

4.基因治疗。我国是世界上较早开展基因治疗基础研究和临床试验的国家之一。1991年我国首次对B型血友病进行基因治疗临床试验,获得了一定的临床疗效,之后我国对多种重大疾病展开了基因治疗基础研究和临床试验九五十五期间,我国在基因导入和基因治疗临床试验等方面取得了很大进展,并建立了几个国家基因治疗研究基地。截至2003年底,我国已批准7个基因治疗方案进行临床研究,另外还有20-30个具有自主知识产权的基因治疗方案可望在近2-3年内进入临床研究。20041月,深圳赛百诺基因技术有限公司将世界上第一个基因治疗产品——重组人p53腺病毒注射液(商品名今又生)正式推向市场,在世界上引起了巨大反响,这是世界基因治疗研究和产业化发展的里程碑。

5.组织(器官)工程与干细胞研究。在组织工程和干细胞研究与应用方面,与国外相比我国起步虽然稍晚,但国家给予了高度重视并逐步加大研究经费的投入强度,使我国在组织工程领域的研究工作具有了一定基础,并呈迅速发展的趋势。目前国内已初步形成了几个组织工程研发基地,建立了一批各具特色的组织工程实验室,研究范围涉及临床医学、细胞生物学、分子生物学、高分子生物材料以及相关领域,与国外的差距正在逐渐缩小,某些研究已经达到世界先进水平,形成了一支以中青年为骨干的高水平的组织工程科研队伍。目前已研制出一些较为成熟的技术和产品,包括组织工程化骨、软骨、肌腱、皮肤等系列组织工程产品,部分产品达到或接近临床应用阶段。在干细胞研究与应用方面也取得可喜进展,利用干细胞定向培育出血液、角膜、神经、胰岛、肝脏、心肌等细胞产品,为下一步用于癌症、心血管疾病、糖尿病、肝脏疾病、帕金森病、老年性痴呆等的替代治疗奠定了基础。

(二)我国与国际先进水平的差距分析

尽管我国医药生物技术已取得长足的发展,整体水平居发展中国家领先地位,但与国际先进水平相比,还存在明显差距,主要表现在:自主创新水平和能力较低,技术与市场结合不够,技术平台和基地建设滞后,企业经济实力和产业化能力不强,尖子人才和复合型人才缺乏等方面。

1.自主创新水平和能力较低

自主创新能力不足,缺乏具有自主知识产权的核心技术和重大产品是我国医药生物技术研究与产业化存在的致命弱点。目前已经上市的十几种基因工程药物中仅rh-IFNα-1br-bFGFr-SK等少数几个拥有自主知识产权,其余的均为仿制而来,并且重复生产的现象严重,严重制约了我国医药生物技术研究与产业化的健康发展。

2.产品研发与市场需求结合不够

受旧的科研体制和科研习惯的遗留影响,我国科研能力集中在大学和科研院所,企业仍然尚未成为应用技术和产品的研发主体,产学研之间也缺乏顺畅的沟通渠道。我国许多自选科研题目并不是根据市场的需求开展,不能对生产力的提高提供直接动力。大量研发的技术和产品不能迅速由企业接产实现商品化、产业化,企业急需的技术攻关工作也不能及时承担给科研单位。

3.技术平台和基地建设滞后

在生物技术新药的开发中,关键技术平台的建立及对生物技术药物质量标准和检测方法的研究水平往往决定了生物技术新药开发的进程。目前,我国在此方面存在许多缺陷,已成为制约我国医药生物技术发展的“瓶颈问题,急需建立针对不同类型生物技术药物产品研究、开发和产业化的关键技术平台,建立和完善生物技术药物质量标准和检测体系,从根本上提高我国生物技术开发的水平。

4.企业经济实力不强

一个新药从发现到上市,平均需要10年时间,耗资1-3亿美元,1999年美国生物医药公司用于研究开发的费用为240亿美元,美国生物技术医药公司在过去的20年中,研发费用占销售收入的比例由11.9%上升到20%。我国九五期间在生物技术领域年经费约为4-5亿元人民币,仅相当于美国研制2-3个新药的研发费用。我国863计划对生物技术的投入只能满足应用基础研究,向产业化转化所需费用还需有其它的途径。目前国内企业投资大多用在建新厂、上新的生产线,企业大都无力承担或不愿投入高昂的研发经费,导致医药生物技术研究及新药开发缺乏持续和充足的资金来源。

5.尖子人才和复合型人才缺乏

生物技术发展日新月异,要在激烈的国际竞争中占据有利地位,必须拥有一批高水平的生物技术人才队伍。我国目前还比较缺乏能够把握生物技术国际前沿的尖子人才。生物技术具有高技术、高风险、高附加值的特点,这就要求有一批高素质的懂技术创新、市场运作的复合型人才队伍。但我国受传统计划经济的影响,技术与市场长期分割,造成技术人才开发技术、市场人才开发市场,技术与市场严重脱节,没有一支懂技术、懂市场经营的复合型人才队伍。

(三)我国医药生物技术研发需求分析

未来20年,随着经济的发展和社会的进步,人们对医疗和生活质量的要求也将进一步提高,现代医药生物技术在整个国民经济中将会发挥越来越重要的作用。当前,我国人民健康面临严重威胁,需要积极研究具有重大应用价值的医药生物技术产品,大幅度提高我国人民的健康水平。同时,面对日趋激烈的国际竞争,我们必须大力加强研究开发,推进新的科技革命,增强我国医药生物技术的创新能力和国际竞争能力,保证我国医药生物技术研究和开发的整体水平进入世界发达国家行列,把医药生物技术产业发展成为国民经济的支柱产业之一。

多年来全球生物药物销售额年增长速度超过30%2003年已达365亿美元。预计五年内全球生物技术药物在药品销售额所占比例将由现在的9%上升至18%,超过600亿美元。美国已批准180种上市生物技术药物和疫苗,另有近500种生物技术药处于临床研发后期,这些药物将在高血压、心脏病、糖尿病、风湿病、神经系统疾病等近200种疾病治疗中发挥重要作用。

当前,医药生物技术在我国面临巨大的社会和市场需求:

1我国传染病防治形势严峻,需要加强研制用于预防、治疗艾滋病、肝炎、肺结核、SARS、高致病性禽流感等恶性传染病的疫苗、药物和诊断试剂。目前我国艾滋病感染者达到84万人,预计到2010年艾滋病病毒携带者将超过1000万;活动性肺结核病人约450万例,居世界第二;乙型肝炎病毒感染者超过1.2亿人,占世界携带者的1/3;血吸虫病患者达到80万人。医药生物技术对于预防和治疗这些重大传染病和新发传染病具有不可替代的作用,需要加强疾病预防技术与产品研究,研制一批防治肝炎、艾滋病、血吸虫、流感等疾病的疫苗、药物和诊断试剂,大幅度提高重大传染性疾病的防治能力。最大限度地降低传染病对人民健康、经济发展、社会稳定的影响。

2、我国慢性疾病防治任务十分艰巨,需要加强针对癌症、心脑血管疾病、糖尿病、神经系统疾病等重大疾病的生物技术创新药物研究。多数发达国家高血压控制率达到25%,心血管疾病的病死率大幅下降,癌症的临床治愈率达到50%左右。而我国心脑血管疾病死亡率仍持续上升,2002年的死亡率是1953年的两倍,恶性肿瘤和心脑血管疾病所造成的死亡占最佳劳动力人口总死亡的60-70%左右。生物技术将在治疗和预防这些重大疾病中发挥举足轻重的作用。需要加强针对癌症、心脑血管疾病、糖尿病、神经系统疾病等重大疾病的生物技术创新药物研究,包括基因工程药物与疫苗、治疗用单克隆抗体、新型抗生素、生物加工药物、生化工程药物、核酸药物等;加强基因诊断、生物芯片等高技术检测与诊断技术研究;开展生物治疗相关技术和产品的基础研究及应用技术研究;大力加强生物医药研究开发和产业化基地建设。

3、我国医药生物研发需要加强技术提升和产业进程。

当前,基因工程蛋白质药物已经发展到成熟阶段,正在全球范围内创造巨大的社会和经济效益。治疗性抗体制备技术已趋成熟,正在掀起一个全球范围的产业化高潮。新型疫苗技术进展迅猛,日益显示巨大的市场前景,除了常规用于预防的疫苗,治疗性疫苗的发展潜力开始凸显。基因治疗正在成为重大疾病的重要克星,我国自主研制基因治疗药物“重组人p53腺病毒注射液,在世界上第一个上市,预示着一个新时代的到来。细胞治疗(包括干细胞治疗)是另外一种重要的生物治疗手段,应用基因治疗和细胞治疗手段,有可能根治某些复杂的疾病,如恶性肿瘤、帕金森病等,预期将会产生巨大的经济效益和社会效益。再生医学为代表的第四次医学革命正在孕育之中,我国研制的骨头、软骨、皮肤、肌腱等6种组织器官工程产品进入临床研究阶段。

目前,全球研制中的生物技术药物超过2200种,其中1700余种进入临床前试验,300多种已进入临床试验。预计未来3-5年内,将有200种以上的生物技术产品投放市场。在生物技术产品研制中,疫苗、单克隆抗体类药物将成为重点,基因治疗、细胞治疗将有进一步发展;重组人体蛋白、生长因子和细胞因子仍有一定的发展空间;一些新类型产品如反义核酸药物、组织工程产品等将崭露头角,并将呈现多元化发展趋向。肿瘤、感染性疾病、心脑血管疾病仍将是药物研制的主要焦点,艾滋病、自身免疫性疾病、器官移植与移植排斥、老年性疾病以及各种慢性疾病和退行性疾病都将成为人们关注的新热点。

生物医药关键技术是生物医药产业发展的制高点。要重视生物技术制药领域的关键技术对医药产业发展的推动作用,在重点支持相应产品开发的同时,突破产品开发所依赖的关键技术,并建立生物技术药物开发体系。针对心脑血管疾病、恶性肿瘤、重大疫病等严重危害人民生命和健康的疾病,重点推动以现代生物关键科学技术为支撑的、以重大疾病防治为目标的创新药物的开发及产业化,形成具有特色的生物技术药物开发的创新体系;加速实现新药研制从仿制为主向创新为主的战略性调整,推进我国生物技术医药产业的国际化进程。

今后几年,在全国生物技术研究及产业化基础较好的地区建立几个技术雄厚的、规模化的、集产学研于一体的生物技术药物研发和产业化基地。整合相关人才、技术资源、资本资源及信息资源,构建完整的医药生物产业链,实现医药生物技术成果向市场的快速转化。同时应大力加强医药生物重大技术平台建设,主要包括生物技术药物、疫苗、抗体、基因治疗、细胞治疗、组织工程上、中、下游相关关键技术、规模化生产、新型制剂和给药系统关键技术平台,建立重要疾病动物模型、临床研究基地和网络。按照国际标准重点建设一批符合GMPGLPGCP要求的实验室、中试及产业化基地。

针对我国生物技术制药产业中出现的热点和难点问题,通过源头技术的创新、关键技术的集成、重大技术平台和研发基地的建设,增强我国医药生物工程技术的持续创新能力和国际竞争能力,使我国生物技术制药的总体技术水平达到国际先进;以国家目标和市场需求为引导,研制一批拥有自主知识产权和巨大市场潜力的生物技术新药,为产业结构调整、传统产业转型和新兴产业发展提供重要的技术和产品支持,提高生物技术药物在我国医药、国家安全和经济可持续发展中的贡献率。

 

三、总体目标、重点任务和主要研究内容

(一)总体目标

增强我国医药生物技术的创新能力和国际竞争能力,实现医药生物技术的跨越发展,推进新的科技革命,使医药生物技术率先跃居世界先进水平,使我国成为医药生物技术强国,大幅度提高我国人民的健康水平;加速科技成果产业化,培育医药生物技术产业,使我国成为医药生物技术产业大国,使医药生物产业成为国民经济支柱产业之一。

——构建和完善医药生物技术创新体系;

——取得战略性、前沿性、基础性的重大突破;

——培育和壮大医药生物技术产业规模;

——建设一支高水平、精干的具有国际先进水平的研发队伍。

(二)指导思想

我国医药生物技术的发展必须坚持“发展高科技,实现产业化,发展医药生物高科技、推进第四次医药科技革命的指导思想,以提高健康水平、促进经济发展为最终目标,以预防、诊断、药物、治疗、再生医学为重点,以技术创新为突破口,以产业化为主线,促进经济持续发展、提高人民健康水平。

具体发展策略为“总体设计,系统集成;有限目标,重点突破;自主创新,推动转化;提升产业,跨越发展。实施医药生物技术跨越战略,加速推动医药技术第四次科技革命,实现医疗健康。

——由积极跟踪为主转变为自主创新为主。切实提高自主创新能力,掌握自主知识产权,使我国拥有一批具有自主知识产权的专利与标准。

——由单一技术突破为主转变为单一技术突破与多项技术集成相结合。全面提高我国医药生物技术产业的整体素质与水平。

——由立足国内市场转变为面向国际市场。充分发展我国比较优势,加速医药生物产业标准化、市场化、国际化。

——由国家投入为主导逐步转变为国家引导,全社会投入为主。加速企业尽快成为医药生物技术创新的主体。

(三)具体目标

力争用1015年时间,使我国医药生物科技整体水平达到国际先进水平,部分领域达到国际领先水平。建立健全生物医药创新体系,预防、诊断、药物开发、生物治疗、再生医学等方面取得重大突破,培育一大批新型医药企业,大幅度加速健康产业发展,提高人民健康水平。具体目标如下:

1疫苗等防疫技术取得重大突破,大幅度提高重大传染性疾病预防能力。加强疾病预防技术与产品研究,SARS、人用高致病性禽流感、HIV等疫苗进入或接近实用阶段。肝炎、结核、流感、天花等疫苗进一步改型,免疫能力大幅度提高,大幅度提高重大传染性疾病的防治能力,最大限度地降低传染病对人民健康、经济发展、社会稳定的影响。在未来的5-10年,有力地控制传染病大规模流行,遏制艾滋病、结核病上升及复发趋势。

2研制开发一批高效、快速的诊断试剂,大幅提高疾病诊断水平。加强遗传病基因诊断、癌症早期诊断的研究,进一步提高SARSHIV、肝炎等重大传染病的诊断技术,使基因芯片、蛋白芯片、细胞芯片等新技术在疾病诊断中得到广泛应用。

3研制开发一批新型生物药物,形成化学药、生物药、中药三足鼎立的药物新格局。针对癌症、心脏病、高血压、糖尿病、神经系统疾病等重大疾病,争取开发近200种具有自主知识产权的重组蛋白药物、新型疫苗、治疗性抗体、基因和细胞治疗产品、组织工程技术产品以及一批诊断试剂。建立和完善生物技术药物质量标准和检测方法。

4.再生医学、基因治疗、细胞治疗等新型治疗技术取得重大突破。大力加强重大疾病治疗技术研究,突破一批疾病治疗的关键技术,发展再生医疗、基因治疗、细胞治疗等新的治疗措施,使癌症、糖尿病、心脑血管疾病、肝炎、白血病等慢性病的防治逐步过渡到以预防和早期诊断为主,发病率上升趋势得到有效控制。

5加强技术创新和集成创新,大幅度推进健康产业发展。大幅度提高重组蛋白药物、新型疫苗、治疗性抗体、基因和细胞治疗产品、组织工程技术产品及新型检测诊断试剂的研发与产业化能力,并形成上、中、下游系统的整合与集成,形成规模化生产能力,提高国际竞争力。

(四)研究与开发重点(需突破的关键技术、需建立完善的技术平台、重大产品)

1.大力发展疫苗等防疫技术与产品,大幅度提高重大传染性疾病预防能力。研发关系国计民生的防治严重传染性疾病的基因工程、亚单位、微生物载体、核酸等新型疫苗,以及针对病毒性疾病的新型治疗性疫苗,兼顾传统疫苗的改造技术。

2.生物药研发与产业化能力大幅度提高,形成化学药、中药、生物药三足鼎立的药物新格局。针对常见病和多发病(包括恶性肿瘤、心脑血管疾病、感染性疾病、免疫性疾病等),重点研究具有我国自主知识产权、产业化前景良好、经济及社会效益突出的生物技术药物和疗法。针对不同类型生物技术药物产品,建立研究、开发、产业化的关键性技术平台,包括:重组蛋白药物和人源化抗体产品高效表达技术平台,反义核酸药物和小分子多肽药物规模化合成的技术平台,生物药物规模化生产技术,如生物药物规模化制备技术、动物细胞表达产品的大规模高效培养技术、生物技术药物纯化技术、生物技术目标产品的质量标准和检测技术等。加强生物技术医药产品质量控制技术的研究,研究建立各类生物技术产品通用的药学、药效学质控标准,以及安全性质控标准;建立生产用细胞株质量标准及其检测方法;研究建立国家标准品或参考品等。

3生物芯片、基因诊断、免疫诊断等高技术使病原检测与疾病诊断技术迈上一个新台阶。建立和完善重大疾病和感染性疾病的高通量筛查技术、现场实验技术和实验室确认与鉴定技术,构筑起重大疾病和感染性疾病的快速诊断技术的平台。包括生物芯片技术,紫外激光粒子计数,质谱检测技术,免疫渗滤试验、生物传感器技术,核酸分析技术和化学分析技术等。

4.基因治疗、干细胞治疗等生物治疗技术开辟疾病治疗技术的新领域。加强对恶性肿瘤、血管疾病等重大疾病的基因治疗研究,建立和完善靶向性非病毒载体和通用性基因治疗病毒载体的构建技术平台,建立基因治疗上、中、下游关键技术体系,鼓励技术创新和学科交叉,促进基因治疗与其它生物技术药物的融合,创造融合蛋白质、核酸和非病毒纳米载体技术的新型肿瘤基因治疗和免疫治疗药物。针对干细胞研究的分离、鉴定、培养、增殖、分化、移植、克隆等环节,以及干细胞及其“产品的标准化、规模化生产,开展关键技术研究。对干细胞及其诱导靶细胞的功能、保存、激活、基因转染与修饰及安全性评价进行研究,制定干细胞临床应用的技术标准与技术规范,干细胞研究与应用的指导原则和伦理学规则等。

5.组织(器官)工程产品进入实用阶段,以再生医学为代表的第四次医学革命逐步形成。开展种子细胞来源,种子细胞功能老化规律与延缓策略,规模化培养和大量扩增,以及定向诱导分化等多项关键技术研究;研发可生物降解、具有良好组织相容性、无排异反应的生物材料;在组织构建领域,重点开展“结构性组织工程代谢性组织器官工程研究和产品开发,研究制定相关质控要点及相关标准、临床疗效的判定标准等。

(五)可能实现的重大突破

医药生物技术具有产生巨大经济效益和社会效益的潜力,对于提高人类健康水平,特别是对于治疗和预防重大传染性疾病及恶性肿瘤等危害人类的重大疾病,具有不可替代的作用,是当今人类进一步提高健康水平的重要支柱技术,在未来健康领域科技发展中具有举足轻重的地位。在当今人类科技进步到更加关注自身健康的时代,发展医药生物技术,已经成为各国社会科技进步的重大发展方向。世界主要国家和产业界对医药生物技术发展投入了大量人力和巨额资金,使医药生物技术及其产业呈现出加速发展的趋势。我国医药生物技术经过近二十年的发展,已经初具产业规模,经过进一步加速发展,将可能在多个核心与关键技术上取得重大突破,大幅度提高人民健康水平,推动产业增长。

1.传染病和重大疾病防治取得突破,人民健康水平大幅度提高

粗略统计表明,每年我国用于传染病患者的治疗费用达数百亿元人民币,2003SARS在我国流行造成的经济损失达数千亿元,给我国的社会稳定、经济发展和国际形象带来巨大破坏。我国心脑血管疾病、恶性肿瘤、糖尿病、老年相关及退行性疾病等重大疾病危害严重,造成严重的社会负担,是影响建设小康社会目标的重要不利因素之一。通过针对传染病和重大疾病防治的科学研究与产品开发,将能够大幅度提高传染病和重大疾病综合防治能力,研制出一批可用于重大传染病防治和突发传染病病原体鉴别和诊断的技术及产品、预防性疫苗和治疗药物;建成一批传染病预防与控制的技术平台以及具有综合研发能力的国家级研究基地;全面提升我国传染病预防与控制整体水平,使我国传染病预防与控制的整体水平进入世界先进行列。发展心脑血管疾病、恶性肿瘤、糖尿病等新的防治措施,使心脑血管疾病致残率降低10%,死亡率降低20%;高血压的控制率提高到30%;肺癌、肝癌及胃癌的早诊率提高50%,肺癌、肝癌、白血病及胃癌的死亡率降低10%;糖尿病患病率增幅下降20%;老年痴呆、帕金森病、老年骨质疏松发病率增幅下降10%

2.核心与关键技术取得重大突破,储备巨大战略资源

我国医药生物技术研究,基本与国际保持同步,是与国际差距最小的领域,经过进一步发展,将可能在核心与关键技术上取得重大突破,并为长期可持续发展储备巨大的技术优势和战略资源。

(1)重组蛋白药物和基因组药物:自1982年全世界第一个基因重组新药人胰岛素在美国上市以来,至今已有近200多种产品问世。我国现正式批准生产的已有20种,大部分为仿制产品,近年来开始有少量拥有自主知识产权品种初露头角,如肝细胞生长因子、App蛋白等。通过加强技术创新和产品的产业开发,我国重组蛋白药物和基因组药物还有巨大的发展空间,通过技术品种创新并加强产业化开发,将能够创造巨大的社会经济效益。

(2)抗体治疗药物和抗体战略资源:抗体药物是当前生物技术药物制药中特别活跃的领域。由于抗体药物具有高度特异性和定向性,研究与开发抗体药物有巨大的潜力。目前,高度人源化的鼠单克隆抗体和源于人体细胞或转基因小鼠的完全人源化单克隆抗体由于极低的免疫原性、高度的特异性、良好的治疗效果以及较低的毒副作用,成为开发治疗肿瘤、病毒性感染、类风湿性关节炎、心血管疾病药物以及器官移植中的抗排异反应新药的重要途径。通过加强研究药物靶点确定技术、杂交瘤技术、鼠抗人源化技术和相关的数据库、转人免疫基因小鼠技术、抗体基因的高效表达技术、转基因动物技术、动物细胞大量培养技术和表达抗体产物的纯化技术等,将可使我国抗体药物研究达到更高水平,并掀起抗体药物产业化高潮。同时,随着抗体在科学研究、疾病诊断治疗等多个领域的广泛应用,抗体已经成为国际竞争的重要战略资源,如果能够把握时机组织力量攻关,将能够创造重大战略价值。

(3)疫苗创新技术和新型疫苗产品:当前,疫苗技术的发展迅猛,为传统疫苗的改进和新型疫苗的开发带来了新的技术和方法,疫苗研发已经从预防性疫苗向治疗性疫苗、从传染病疫苗向非传染病疫苗和肿瘤疫苗方向拓展,疫苗的研究和应用已经进入了一个崭新的发展阶段。通过进一步加大投入,必定能够在疫苗创新技术和新型疫苗产品研发方面,取得重大突破,除了能够研发出一批针对重大传染病和新发传染病的预防性疫苗,针对艾滋病、肝炎和恶性肿瘤的治疗性疫苗研究也将会成为疫苗领域中的重大突破点,创造巨大社会和经济效益。

(4)基因治疗和细胞治疗:2003年,在我国诞生了世界上第一种用于治疗恶性肿瘤的基因治疗药物——重组人p53腺病毒注射液。目前我国还有许多基因治疗药物正在研究中,具有巨大的发展潜力和市场前景。细胞治疗(包括干细胞治疗)是另外一种重要的生物治疗手段。应用基因治疗和细胞治疗手段,有可能根治某些复杂的疾病,如恶性肿瘤、帕金森病等,预期将会产生巨大的经济效益和社会效益。

(5)组织器官工程:器官移植是20世纪医学发展中最引人瞩目的成果之一。以组织、器官的替代和修复为主要内容的组织器官工程技术具有巨大的社会需求。同时,组织器官工程学作为一门多学科交叉的边缘学科,将带动和促进相关高技术领域的交叉、渗透和发展,并由此演化或衍生出新的高技术产业,必将产生巨大的社会效益和经济效益。

(6)特异快速的诊断试剂:特异快速的诊断试剂对于重大疾病及时救治和应对重大突发传染性疾病具有重大意义。我国在生物芯片、基因诊断、免疫诊断等高技术病原检测与疾病诊断技术方面都有很好的研究开发基础,只要加强协同攻关,改进机制,必将取得更大突破。

(7)生物技术药物质量标准和检测方法:目前,我国生物技术药物质量标准和检测体系存在许多缺陷,需通过研究制定基因工程抗体类等制品质量控制标准,研究各种生物技术药物的效价测定方法和相应的标准品,研究和完善基因治疗药物检定方法和质量标准,建立有效的检测野毒株微量病毒含量的方法,建立新型疫苗的质量控制指标及检测技术,建立用于动物源性生物制品和细胞治疗制品的敏感、特异的病毒检测技术,这些方法和技术将能够有力地保证生物技术创新产品顺利通过审评进入临床试验和实现产业化,提升我国生物技术药品在国际贸易中突破技术壁垒的能力,提高我国医药工业的国际竟竞争力。

3.产业规模大幅度提升,大幅度提高国际竞争能力

我国发展生物医药产业已经具有一定的有利条件。首先,近几十年来我国已在技术上有了相当的储备,基础设施已有明显改善,建成了一批重要的研究、中试和产业化基地,主要的技术平台已经建立,特别是系统化的研发能力,各类学科齐全且都有相当的积累,在发展中国家中已具有一定优势。第二,中国有丰富的生物资源,不仅是动物、植物、微生物资源丰富,而且由于我国人口众多,疾病谱广,居民流动性小,对生物医学的研究,包括功能基因组的研究提供了有利条件。第三,在中国进行药物研发的动物实验、临床实验相对成本较低,效率较高。第四,随着我国经济的快速增长,人民群众生活水平的提高,公众对健康保健的需求明显增加,使得本来就十分巨大的市场容量进一步扩大。第五,我国有巨大的海外人才储备,改革开放以来,我国派出了大量的留学生,其中不乏生物医药的优秀人才,相当一部分人活跃在前沿技术的关键岗位,随着我国经济、工作条件以及生活待遇的不断改善,留学生回国服务即将形成潮流之势。

经过二十多年的发展,我国医药生物技术研究开发与产业化取得了巨大成就,在基因工程药物、疫苗、抗体药物、基因治疗、组织工程、人重大疾病相关基因研究等方面形成自己的特色和优势,并具备与世界发达国家竞争与抗衡的能力。截止2002年底我国共批准了20种生物技术药物和疫苗上市,有100余种生物技术药物和疫苗处在临床研究阶段,仅2002年就有57种生物技术药物和疫苗(含原料和制剂)获准进入临床研究。通过进一步的机制创新、科技创新、资金支持等综合措施,致力于创造一个有利于医药生物技术产业发展的环境,走自主创新之路,加强研制具有我国自主知识产权的新型医药生物技术产品,将必然使我国医药技术产业迈上一个崭新的台阶,使我国医药生物技术产业成为国民经济重要的支柱产业。

 

四、项目设置

(一)医药生物技术专题

1.疫苗创新技术与新型疫苗产品

(1)需求分析

我国的疫苗研究从1919年开始,经过近一个世纪的发展,取得了长足的进步,自主研发了甲肝疫苗、流行性出血热疫苗、SARS疫苗等,但整体技术水平偏低,急需增加科研投入,将疫苗作为关系到人民群众健康的头等大事来抓,SARS和高治病性禽流感的出现使我们更清楚的认识到这一点。在改进传统疫苗的同时,应该重视疫苗新技术和新类型的研究,当前新型疫苗的一个研究趋向是应用二个以上抗原的多价疫苗及与多种抗原基因融合表达相关的载体系统;适应新疫苗的佐剂和投递系统,如生物降解多聚物微囊和非病毒纳米粒载体;能产生更持久免疫原性的活疫苗。除了用于预防的疫苗,治疗性疫苗已经成为当前的研究热点。作为一种新兴的以治疗为目的的疫苗,在设计思路、制备手段和应用技术方面均体现多元化、多层面以及与现代分子生物学及细胞学技术密切结合的特点,其复杂程度远远超出传统的预防性疫苗。仅在美国,目前就有200多种肿瘤治疗性疫苗正处于研发的不同阶段,其中有许多正进行III期临床试验。针对慢性传染病、恶性肿瘤等的治疗性疫苗具有巨大的发展潜力和市场前景,已经成为国际竞争的焦点,应格外引起重视。

(2)重点任务

根据目前国际上疫苗研究的趋势,追踪世界科技前沿,开展知识创新,大力发展具有市场前景的新型预防性和治疗性疫苗,包括使用基因技术工程技术改造传统疫苗,开发出适合我国国情的疫苗研制平台技术和疫苗产品,在关键技术和生产工艺方面进行创新与突破。深入研究疫苗理论基础,确立更加有效的疫苗研制策略。针对危害严重但又没有疫苗的传染性(如艾滋病、丙型肝炎等)疾病或疫苗保护效果还不够理想的传染病(结核、痢疾等),发展用于预防和治疗的新型疫苗;针对对肿瘤、心血管疾病等重大疾病,发展具有重大市场前景的治疗性疫苗。研究疫苗新技术、新类型和新工艺,包括基因工程亚单位疫苗、基因工程载体疫苗、核酸疫苗、基因缺失或灭活疫苗、合成肽和抗独特性抗体疫苗等新型疫苗,开发和改进灭活疫苗、减毒活疫苗和亚单位疫苗等传统疫苗。

(3)具体目标

围绕艾滋病、肝炎等重大传染性疾病和恶性肿瘤等重大非传染性疾病,研制开发具有我国自主知识产权和重大产业化前景的新型预防性和治疗性疫苗。建立5-8个制备新型疫苗关键技术平台,研制20-30种新型疫苗品种,其中3个以上在五年内获得疫苗新药证书, 10-15种疫苗完成实验室工作,进入临床研究。建立5-8个能参与国际竞争的研发、生产和应用基地;建立和完善一系列相应的技术标准和技术规范;申请国家发明专利30项,国际PCT专利5-10项,力争8-10项获得授权。

2.新型生物技术药物和抗体

(1)需求分析

生物技术重组蛋白药物是医药生物技术发展最成熟的领域,是生物制药中的主流产品,正在创造巨大的社会和经济效益。抗体药物是一种特殊形式的蛋白质药物,其技术与集成程度是生物技术药物中最为活跃、最为成熟的领域之一。目前FDA已批准26个抗体药物上市,抗体药物已占蛋白药物80%以上,人类基因组科学公司首席执行官威廉·哈兹尔廷博士阐述:“10年内蛋白、抗体、多肽药物将大量涌向市场,之后,这些药物将占据新药市场一半以上。因此,此类药物是近年来复合年增长率最大的蛋白类药物,也是需要积极推进的产业化发展项目。

我国在重组蛋白药物研究方面,主要问题是源头创新不够,其关键技术及中下游工程技术比较薄弱,与发达国家有一定差距,应予加强。在抗体药物研发方面,我国现有的产品研发项目原始创新性不够,治疗用抗体只有少数完成临床试验或进入临床试验;已经拥有的一批接近或达到世界先进水平的研究项目,多数处于实验室研究阶段,距产业化还有相当的距离;工程抗体优化与人源化技术尚有一定欠缺,部分抗体(如Fab)用大肠杆菌表达,其蛋白复性问题也存在瓶颈。大部分抗体(如嵌合、人源化或双价等抗体)需要在CHO哺乳动物细胞表达,其高效表达载体也成为瓶颈。国内只有少数实验室拥有自主知识产权的真核表达载体,表达量还不够高。动物细胞大规模培养技术和目标产品过程优化和纯化技术与国际相比也存在较大差距。另外,随着人类蛋白组计划的启动和推进,抗体作为链接基因组和蛋白组的有效工具之一,也引起国内外科技界的广泛关注。抗体作为战略资源,构建人类全部蛋白质的抗体资源库将是世界各国积极参与的热点,应引起足够重视,在加强国家投入的同时,还应拓宽投资渠道,加强应用研究和产业化进程。

多肽是涉及生物体内各种细胞功能的生物活性物质。自从生物化学家用人工方法合成多肽40多年以来,伴随着分子生物学、生物化学技术的飞速发展,多肽研究取得了惊人的划时代的进展。人们发现存在于生物体的多肽已有数万种,并且发现所有的细胞都能合成多肽。同时,几乎所有细胞也都受多肽调节,它涉及激素、神经、细胞生长和生殖等各个领域。目前,多肽在医药中的应用主要集中在多肽疫苗、抗肿瘤多肽、抗病毒多肽、多肽导向药物、细胞因子模拟肽、抗菌活性肽、用于心血管疾病的多肽以及诊断用多肽等等,肽类药物的应用已涉及24类临床适应症。多肽药物与小分子药物相比,它具有药效明确、副作用小等优点。我国在多肽技术及多肽药物的工程化、产业化方面已趋成熟,在全球已占有一席之地。因此,也应予高度重视和发展。

(2)重点任务

我国在重组蛋白药物和多肽药物研究方面,应重点发展具有自主知识产权的创新药物,在药靶及先导化合物的确定、中下游工程技术,如表达、合成、修饰、目标产品过程优化等方面应加强研究,瞄准国际先进水平,提高产率,降低成本,使同品种在国际上具有竞争力。此外,应重视生物技术产品的剂型和构型的研究,这种途径既能降低成本,又能增加效率,还可以申请专利保护。

在抗体药物研发方面,首先应重视抗体资源和靶点的筛选;重视高通量大规模制备新技术,发展具有针对磷酸化、糖基化抗原蛋白的抗体制备技术,如记忆B细胞分选技术、抗体库技术和兔杂交瘤技术等;重视抗体人源化及优化技术,如CDR的移植和空间变构等提高抗体功能和亲和力的技术;重视工程抗体的中、下游关键技术,如真核系统高效表达,工程细胞的修饰、改造,大规模培养技术和目标产品过程优化及质控技术。

(3)具体目标

完成30-50个重组蛋白、多肽和抗体药物的筛选、确认,并进入临床研究,其中5-10个品种获得新药证书并上市,10个药物新剂型获得批准文号。重组蛋白、多肽和抗体药物中、下游表达、和成、发酵,目标产品的优化与质控技术达到成熟,建立抗体大规模、高通量制备新技术,建立国家抗体资源库,人类蛋白抗体的数量达到100,000个以上(针对人类蛋白50,000种)。研制具有药物开发价值的人源化和人源抗体品种10-15个,建立和完善重组蛋白、多肽和抗体药物技术标准和规范(SOP),申请国家发明专利50项,PCT国际专利10项,获得授权10项。

3.重大疾病诊断和临床检测试剂

(1)需求分析

近年来临床诊断产品发展很快。在国际市场一年营业额大约是210亿元美元,年增长率在5%左右。2001年国内市场容量大约是30-40亿元人民币。预计到2020年,我国基因诊断技术和体外免疫诊断试剂的市场容量将会增加到2003年的15倍以上,远远超过国民生产总值的增长速度。

恶性肿瘤、心脑血管疾病、糖尿病等重大疾病的早期发现在疾病的治疗中有着重要的作用,发展快速诊断和检测技术是一个重要的发展方向。快速诊断包括高通量筛查技术、现场实验技术和实验室确认与鉴定技术等。其中,高通量筛查技术包括基因芯片技术、蛋白质芯片技术等;现场试验技术包括免疫试验、生物传感器和核酸体外扩增技术等;实验室确认与鉴定技术包括分离培养技术、免疫学实验技术、核酸分析技术和化学分析技术等。这些技术的综合应用构筑起快速诊断技术的平台。

近年来,基因组学、蛋白质组学技术、高通量技术(基因芯片、蛋白质芯片和组织微阵列技术)和生物信息学技术得到了飞速发展,为重大疾病的发病机制及快速检测方法的研究奠定了基础。上述疾病的诊断技术研究方面,我国在快速筛查、现场诊断技术和实验室鉴定技术等方面都有广泛研究,但是研究摊子较大,没有集中优势力量协同攻关,在标准化研究方面比较欠缺。同时,开发产品的机制不尽完善,不能及时将研究成果转化为产品,致使国家每年都要花费大量外汇进口国外产品,特别是大型仪器配套免疫化学发光试剂、优秀的酶免试剂等。另外,目前我国现有的很多诊断技术存在着操作不便、费用高昂等缺陷,聚合酶链式反应、单克隆抗体等分子诊断技术如能得到更广泛的使用,进一步降低成本,将可以提高我国疾病诊断的水平,使死亡率降低。因此,开发技术含量高的新型免疫诊断试剂、改进提高诊断试剂产品质量、替代进口、扩大生产规模、满足不断增大的市场需求,是今后要重点达到的目标。

(2)重点任务

充分利用我国疾病谱广及丰富的疾病资源优势,利用功能基因组学、蛋白组学等研究技术,以及我国在大规模基因克隆及人类新基因功能研究方面所取得的成果,有针对性地筛选和鉴定与抗高血压、脑卒中、心肌梗塞、肿瘤等重大疾病有关的致病因子,建立技术平台,为将来其它疾病的防治研究奠定基础。重视对高新技术的开发和利用,使目前靠单一标志物进行诊断、分类和疗效评价发展成为应用蛋白质谱或基因谱进行综合判断。建立快速筛查和现场检验与实验室鉴定的技术平台,争取早期引进专业公司参与,为诊断试剂的标准化和市场化奠定基础。

(3)具体目标

研制10-15种针对高血压、脑卒中、心肌梗塞、肿瘤等重大疾病的新型诊断技术,并开发出相应的诊断试剂,其中5-8种产业化。申报15-20项左右国家发明专利,其中3-5项国际PCT专利。

4.基因治疗和细胞治疗

(1)需求分析

基因治疗是一种革命性的治疗手段,已表现出强劲的发展势头。20031016日,我国正式批准了世界上第一个基因治疗药物——重组人p53腺病毒注射液。基因治疗将成为21世纪重要的医药产业分支。细胞治疗是另外一种重要的生物治疗手段,应用基因治疗和细胞治疗手段,有可能根治某些复杂的疾病,如恶性肿瘤、帕金森病等,预期将会产生巨大的经济效益和社会效益。

我国目前已有血友病B、人恶性脑胶质瘤等六个基因治疗方案被批准进入临床,尚有10种左右产品或方案有望进入临床试验,同时也有自体CIK细胞、自体树突状细胞和IL-2基因工程化胃癌细胞疫苗等数种细胞治疗产品进入临床研究。基因治疗和细胞治疗仍有许多关键性理论问题和技术难关需要解决,如促进基因治疗技术方法的改良和创新、尤其是基因治疗载体的研制,优化现有的基因治疗方案并进行科学评估,尝试新的目的基因和探索新的应用途径,提高基因治疗和细胞治疗临床应用的安全性和有效性等。

(2)重点任务

研制具有我国自主知识产权的组织特异性或细胞靶向性的基因治疗载体,尤其是研制靶向性非病毒载体。研制和优化通用性基因治疗病毒载体和载体细胞。建立细胞治疗产品的大规模制备、鉴定和回输体系。集中进行恶性肿瘤、心血管疾病、遗传性疾病、感染性疾病、神经系统疾病、移植排斥等的基因治疗、细胞治疗产品和方案的研发和应用。结合人类基因组计划的成果,根据疾病发生发展的机理,研制具有疾病防治作用的新型核酸药物和核酸疫苗。加强新型实用性、通用性、前沿性平台技术的发展,建立关键性技术平台,大力推广已相对成熟的关键性平台技术。

(3)具体目标

建立和完善3-5个通用性技术平台,针对恶性肿瘤、心血管疾病、遗传性疾病、感染性疾病、神经系统疾病、移植排斥等重大疾病,研制出20-30具有我国自主知识产权的基因治疗、细胞治疗产品和临床治疗方案,其中5-10个进入临床试验阶段,2-3种实现产业化。申报20项左右国家发明专利,其中5项国际PCT专利。

5.生物医药技术平台

(1)需求分析

平台技术具有集成性、先进性、辐射性、通用性的特点,通过整合医药生物技术资源,加强重大技术平台建设,提高专业孵化器水平,攻克关键技术,推进我国生物医药整体发展和产业化进程,提高生物医药技术市场竞争力和抗风险能力。有助于更快地培育我国生物技术产业,并可有效减少项目重复投资和重复建设,大大降低创业者的投资风险,也是国家能力建设的需要。

(2)重点任务

一要加强创新性生物医药技术上游技术平台建设,加快药靶高通量筛选技术平台及计算机辅助设计药物技术平台的建设,加强动物模型及其条件基因敲除等疾病模型的构建;二要加快生物技术及其生物医药中下游平台的建设,加快构建具有自主知产权的表达体系及其新型制剂和治疗模式,加快建立生物制药大规模放大工艺技术平台和目标产品过程优化技术平台,强化生物技术药物质量标准与质量控制理念及其标准建设。重点发展重组蛋白、多肽、抗体、细胞治疗和基因治疗产品的设计、筛选、合成、大规模制备与优化技术平台。建立预防和治疗性疫苗的新工艺、新策略的技术集成和临床评估体系,建立和完善组织器官工程产品相应的技术标准、规范和相关伦理学指导原则。积极推进基因组、蛋白质组、抗体组、生物芯片、RNA干涉技术、生物治疗、纳米生物等前沿技术的研究。大力开展药物新制剂、新构型的研究,重点研究靶向给药系统、缓控释制剂以及特殊通道等,提高我国生物医药产业的产品附加值。加快生物医药技术病源资源、临床资源、管理资源等网络建设,为重大生物医药产品生产提供技术支撑,促进相关生物医药产业技术进步。加强国家能力基础建设,在全国基础较好的地区建立几个重量级的、规模化的、集产学研于一体的医药生物技术产品研发基地。

(3)具体目标

建立和完善15-20个生物医药技术及生物制药技术平台,支持建立5个国际接轨的研究中心或实验室,重点培育扶持10个生物医药企业或企业集团,初步形成我国医药生物技术创新体系。最终使我国医药生物技术领域整体水平在未来20年进入国际先进行列。

(二)重大/重点项目

1.人畜共患重要病原与特异性药物研制

(1)需求分析

人畜共患疾病一直是严重危害人口健康和畜牧养殖业的主要病因之一。人畜共患病原体所导致的传染病不仅在人类传染性疾病谱中占据一定的份额,而且在动物疫病谱中扮演主要角色。此外,不断出现的人类新发传染病主要来自于动物病原体变异后在人间的流行。因此,人畜共患疾病的预防与控制是人类疾病和动物疫病防治环节中重要的一环。近年来,国际上频发的人畜共患传染病严重制约着经济的发展,并引发全球性的公共卫生问题。我国是人口大国,也是畜牧业大国,但是对于人畜共患传染病的预防和控制能力相对薄弱,加强人畜共患传染病防治的研究对于保障公共卫生安全和国民经济的持续发展具有十分重要的战略意义。

(2)重点任务

以严重危害我国人口健康和畜牧养殖业的重要人畜共患传染病病原体(禽流感病毒、狂犬病病毒、布氏杆菌、结核分支杆菌、炭疽芽孢杆菌、血吸虫病等)为主要研究对象,开展致病和耐药等基因组学研究,发现其致病机制、耐药机制、变异机制、寻找新的药物靶标、有效免疫组分和分子诊断标识;建立和健全我国人畜共患传染病病原体的毒种库和信息库;大力发展新型疫苗研制和集成诊断等技术以及相关病原体生态学研究。

(3)具体目标

研制出10种以上针对主要人畜共患传染病病原体的新型诊断技术,并开发出相应的诊断试剂;研制和改进5种以上新型疫苗;获得50个以上具有疫苗研制、诊断试剂和药物开发前景的重要功能基因专利;建立人畜共患传染病病原体的资源与信息库。

2.组织器官工程产品的研制与应用

(1)需求分析

组织器官的病损或功能障碍是人类健康所面临的主要危害之一。组织器官工程是应用现代生命科学、材料科学、计算机科学和工程学等学科的原理与方法,研究和开发用于替代、修复或改善因疾病、创伤、衰老或遗传因素所造成的组织器官缺损或功能障碍的新兴前沿技术,它标志着医学生物技术将步入制造组织和器官的“再生医学新时代。这一新兴的技术领域涵盖了组织工程、干细胞、组织器官代用品、异种器官移植等多项现代生物技术的内容,将成为21世纪具有巨大潜力的高科技产业之一,并将产生巨大的社会和经济效益。

据美国权威资料显示,有数以百万计的美国人患有各种组织、器官的丧失或功能障碍,每年需进行800万次手术修复,年住院日在4000-9000万之间,年耗资超过400亿美元。欧洲和美国每年有6万人在等候器官移植,大约有1/5的病人在等待器官的过程中死亡。在我国供临床移植的器官来源更是严重缺乏,每年需要通过器官移植获得治疗的病人至少也有10万人。我国每年烧伤、烫伤病人达500-1000万例;肝癌的年死亡率为40/10万;癌症每年新发病例数为160万,死亡率为128.03/10万;糖尿病的患病率为3.62%;心肌梗死年发病率为0.2-0.6‰60岁以上人群帕金森病的发病率为1.5%70岁以上人群上升至2%。由此所形成的市场和经济效益巨大,每年世界上用于这些疾病的治疗费用高达数千亿美元。因此,以组织器官的替代、修复和再造为主要内容的再生医学工程技术具有巨大的社会需求,同时也是建设小康社会,提高人民健康水平,提升生活质量的有力保障和重要指标;是我国国防安全战略、国家统一和世界范围内新军事变革下军事医学的重大需求;可为提升我国公共卫生系统的水平提供持续的科技推动力,为国家卫生安全体系注入新的技术保障,从而带动我国生物科技产业链的整体发展。

(2)重点任务

以替代、修复或再造人体各种组织器官的“再生医学为主线,以组织工程技术、干细胞与克隆技术、组织器官代用品和异种器官移植为重点,通过多学科、多技术交叉合作的关键技术平台,建立具有一定规模的高水平研究、生产和应用基地,形成我国再生医学工程研究开发技术体系,研制具有自主知识产权的组织器官工程产品及代用品,建立和完善相应的技术标准、规范和相关伦理学指导原则,加快实现部分组织器官工程产品的产业化,从而使我国再生医学工程研究和应用的整体水平进入世界先进行列,部分关键技术和产品达到国际领先水平。

(3)具体目标

5-6种系列组织工程产品获得临床应用许可证和试生产许可证;完成5-6种重要疾病的干细胞临床治疗方案,获得临床批文;开发2-3项具有自主知识产权的新型组织器官代用品,力争获得生产许可证;获得经过基因修饰或基因敲除的猪,进行器官、组织和细胞移植的研究;建立4-6个能参与国际竞争的研发、生产和应用基地;建立和完善一系列相应的技术标准和技术规范,完善相关伦理指导原则和生物安全标准;建立一系列治疗性克隆、复杂器官构建等前沿技术平台,建立组织器官工程共性关键技术(如运输、保存、大规模生产等)研发体系;申请专利50项,其中5-8项为国际PCT专利,力争5-10项获得授权。

3.艾滋病、肝炎等重大传染病的疫苗、诊断试剂和药物开发

(1)需求分析

重大传染病是全球关注的社会公共卫生热点问题,其中艾滋病和病毒性肝炎是威胁我国人民健康的最重要传染病。我国的艾滋病流行现状十分严峻,2003年我国艾滋病感染人数达84万,发病人数8万,目前艾滋病的流行呈快速上升趋势,如果不加控制,2010年感染人数将可能达1000万。病毒性肝炎是目前我国受影响最广的传染性疾病,有大约1.2亿人口长期携带乙肝病毒,现有慢性病毒性肝炎患者2000万,丙型肝炎病毒感染人数估计为3800万。多年来,我国甲、乙类传染病报告中,三分之一以上的病例为病毒性肝炎,居各类传染病之首。针对这些问题,急需重点加强我国公共卫生体系建设,利用生物技术开发针对艾滋病、肝炎等重大传染病预防、治疗及快速诊断产品,控制重大传染病疫情的发展,保障人民的健康,维护社会稳定。

(2)重点任务

针对艾滋病、肝炎等重大传染病,研究开发新的预防性疫苗和治疗性疫苗,开发安全有效的新型治疗药物(包括生物技术药物、化学合成药物、中药有效成分等),研制用于筛查、确诊及临床评价的新型快速诊断试剂盒。重点支持实验室研究后期及进入中试的课题,力求在十五期间有一批具有自主知识产权的产品进入临床或实现产业化,为我国艾滋病、肝炎等重大疾病的预防、治疗、诊断提供新技术,为控制严重威胁人民健康的传染病做出贡献。

(3)具体目标

在开发具有我国自主知识产权的抗艾滋病、肝炎等重大传染病预防、治疗和诊断产品上取得突破,研制10种新型快速诊断试剂盒,其中2-3种产业化;开展10种新型疫苗的研制,其中5种进入临床,争取1-2种疫苗获新药证书;开发新型治疗药物20种,其中8-10种进入临床,3-5种获新药证书。

 

五、组织管理措施

未来5-10年,我国人口与健康发展的总体目标为争取达到当时中等发达国家的水平。为了实现这一宏伟目标,我们必须遵循科技发展规律,面向国家重大需求,立足长期可持续发展,清醒决策,正确部署,有力实施,为科技发展创造良好的政策环境,全面统筹合理配置资源,鼓励创新,重视积累,实施人才战略,培育健康产业,使我国人口与健康事业,在二十一世纪早中期,取得举世瞩目的辉煌成就,建功当代,造福后世。

(一)基本对策

1.把人口与健康科技发展作为新的经济增长点来培育。实现中华民族伟大复兴,必然要保持经济的持续、快速发展,而经济发展必然要培育新的经济增长点。当前以生命科学和生物技术为代表的科技突破,为人口与健康领域的科技发展提供了强大动力,人口与健康领域将成为以生物技术为主导的高新技术建功立业的主战场,将成为国民经济新的重要经济增长点,我国应像发展两弹一星、“神舟载人飞船一样,集中优势力量,加速发展健康产业。

2.立足国情,重点突破。针对我国人口与健康领域发展的重点、难点、热点问题,优选一批重大项目,集中力量攻关,力争取得重大突破,切实解决一些实际问题。

3.实施人才战略,造就一支一流的研究和开发队伍。经济和科技的竞争,归根结底是人才的竞争。实施人才兴国战略,采取一系列特殊政策与措施,造就一支尖子人才队伍,这是保障人口与健康事业可持续发展的决定性因素。

4.把实施专利、标准作为战略来抓。科学研究项目必须加强原始创新,把能不能取得高质量、高水平的专利,作为重要的考核指标。研究制定国际化产品标准与质量控制体系,为自主技术产品进入国际市场奠定基础。将自主开发与技术引进相结合,准确把握国际前沿,以自主创新为主,技术引进为辅,重视进行二次创新。

5.培育现代企业,抢占未来健康产业制高点。通过机制创新、科技创新、资金支持等综合措施,重点扶持、培育一批龙头企业,带动健康产业的全面发展。

6.实施国际化战略。本着“平等互利,成果共享,保护知识产权,遵从国际惯例的原则,进一步拓宽人口与健康领域的国际合作与交流,在引进技术的同时,更加注重引进人才,借鉴国际先进的科学方法和管理经验。

7.政府引导与市场机制相结合。尽快形成政府引导,调动地方、企业、金融等社会力量参与人口与健康领域研究开发与产业化工作的局面。重视全面统筹,全国一盘棋,加强管理和重点投入,集中力量办大事,争取取得一批重大科技成果,培育一批大企业。

(二)主要措施

1.改革体制,创造环境,进一步解放生产力。把人口与健康科技发展作为新的经济增长点来培育。人口与健康科技事业的发展,特别是产业化发展,需要有良好的成果转化机制、风险投资机制、人才激励机制、税收优惠机制等等。虽然我国目前在上述各方面均有一些政策,但在系统性和有效性方面还很不足。计划体制所遗留下的条块分割、部门封锁、自成体系、封闭发展的状况虽有所改善,但还没有得到根本的改变。再加上一些研究单位机制不活,缺乏有效的激励,导致研究单位工作效率低,工作没有创造性。要想从根本上解决这些问题,我们必须下决心,(1)从改革体制入手,祛除一切束缚生产力发展的因素;(2)加强政府各部门的协调配合和宏观指导,破除条块分割及部门封锁,避免重复研究,一哄而上;(3)完善人才激励机制,调动科研人员的积极性和创造性;(4)创造良好的政策环境,促进科研成果尽快向产业转化。

2.加强实施创新和专利战略。在国际经济一体化的步伐日益加快的今天,专利的竞争已成为国际科技竞争和经济竞争的战略制高点,拥有专利的数量和质量,运用专利制度的能力和水平,已成为衡量一个国家和地区的科技竞争能力、综合实力的重要标志。通过实施积极有效的专利战略,支持高新技术和产业技术领域的发明创造,鼓励单位和个人掌握具有自主知识产权的核心技术和关键技术,全面提升我国在人口与健康领域科技竞争和市场竞争能力。

根据我国的国情、目前我国科学技术的发展水平以及现阶段我国的经济水平,在今后一段时间内,我们要走“立足创新,创仿结合的道路,采取创新与跟踪并举的方针。我们所说的跟踪决不应该只是简单的复制,而应该是在学习、消化和应用中力求创新。要充分利用我国独特的资源优势,认真寻找创新工作的突破点。同时,我们必须认识到,创新并不只是指研究开发工作的创新,在管理工作中我们也要有创新意识。管理上的创新,可以有效改善科技创新环境,有力地促进技术创新。

3.加强实施重大科技平台建设战略。平台建设有利于对科技资源进行战略重组和系统优化,以促进全社会科技资源高效配置和综合利用,提高科技创新能力。要以全面提高国家科技创新能力和增强国际竞争力为目标,以改革为动力,以建立共享机制为核心,以资源系统整合为主线,坚持以人为本,遵循市场经济规律,充分运用现代信息技术,利用国际资源,搭建具有公益性、基础性、战略性的科技平台,增强持续发展能力,为科技长远发展与重点突破提供强有力的支撑。

在建设目标上,近期,制定并颁布平台建设的总体规划,完成若干重点领域和区域科技资源的整合,实施一批对推动科技创新具有重要意义、能够有效带动资源共享的试点、示范工程,初步形成以共享为核心的制度框架,构建重要科技资源信息平台。到2010年,初步建成适应科技创新需求和科技发展需要的科技支撑体系,以共享机制为核心的管理制度,与平台建设和发展相适应的专业化人才队伍和研究服务机构。为最终形成布局合理、功能完善、体系健全、共享高效的国家科技平台奠定基础。

4.加强实施人才战略。在高科技竞争激烈的21世纪,谁拥有高层次的技术人才梯队,谁就将在竞争中占有主动权。人才的培养、学术梯队的建立,特别是主要学科带头人的快速培养和引进,是我国人口与健康科技发展的当务之急。不仅需要专业技术人才,同时还需要既善于集资和融资、又善于市场经营的复合型管理人才。要不断深化人事制度改革,加大人力资源开发力度,迅速提高人才资源配置的市场化程度,建立健全人才培养、开发、吸引、使用的科学机制。要创造拴心留人的人才环境,建立和完善符合国际惯例和世贸组织规则的来去自由、待遇合理的人才流动机制;主动吸纳、及时重用的人才引进机制;目标明确、综合激励的人才培养机制;公平竞争、优胜劣汰的人才使用机制;绩效优先、体现价值的人才分配机制;功能齐全、技术先进的人才市场服务体制。

5.加强实施健康产业战略。致力于创造一个有利于人口与健康产业发展的环境,一方面,要加强国家健康产业开发园区建设,制定激励科技人员创办科技型企业的政策,积极促进科技中介服务体系的建立和完善,大力发展科技型中小企业,为健康产业发展奠定良好的制度和政策平台;另一方面,要把运用高新技术改造与提升传统产业,置于科技政策的优先地位,加强相关技术的研究开发与推广应用。在全国基础较好的地区建立几个重量级的、规模化的、集产学研于一体的健康产业基地。

 

六、项目目标实现后,对相关技术领域及产业发展影响的预测分析

我国医药生物技术战略目标的实现,将会有力促进新的医学科技革命,推动医药工业发展,并带动相关产业进步。

(一)促进新的医学科技革命

以蛋白重组药物、抗体药物、新型疫苗、基因和细胞治疗以及组织工程产品为标志的医药生物技术的突破和发展,正在使人类疾病的预防、诊断、治疗等产生革命性的变化,并开启了个体化诊断、治疗和再生医学等新的领域,推动了医学史上继公共卫生制度建立、麻醉术和疫苗、抗生素应用之后的第四次革命,将在人类预防及战胜一系列重大疾病、保障身体健康的进程中发挥越来越重要的作用,使人类的健康水平再度迈上新台阶。

——新型快速诊断技术和试剂提高了疾病的诊断率,使疾病治疗和预防掌握了先机,大大降低了死亡率。

——疫苗等生物医药产品在疾病预防中发挥不可替代的作用。疫苗的应用有效控制甚至消灭了天花、脊髓灰质炎、麻疹、百日咳等重大疾病的危害,在综合防治流行性乙型脑炎、鼠疫、霍乱、伤寒、狂犬病等传染病中起到了重要作用。世界人均寿命显著延长,中国人均寿命从1949年的35岁增长到2002年的72.8岁,疫苗、抗生素等生物技术产品功不可没。

——抗体、核酸和基因诊断技术已经成为疾病诊断的重要手段。生物诊断技术不仅是癌症、艾滋病、神经性疾病、遗传病诊断中常用的重要手段,而且是新流行病如SARS、高致病性禽流感确诊所不可缺少的。

——生物药在药物中的比重迅速上升,在疾病治疗中发挥越来越重要的作用。这些药物将在高血压、心脏病、糖尿病、风湿病、神经系统疾病等近200种疾病的治疗中发挥重要作用。

——基因治疗正在成为重大疾病的主要克星。为癌症、艾滋病、慢性神经性疾病、遗传性疾病等以前难以治愈的疾病的治疗带来了新的希望,将挽救许多人的生命。

——以再生医学为代表的第四次医学革命正在孕育之中。人类已拥有成功移植绝大多数组织和器官的经验和技术,再生医学将提供更多的移植材料,将大幅度提升人们的生活质量。

(二)推动医药工业发展

人们普遍地认为生物技术产业是朝阳产业,愿意投入巨资予以支持。金融家和企业家对生物医药产业的信心倍增,用于生物医药产业发展的R&D费用每5年翻一番,是世界上R&D费用最高的产业。目前新的生物技术药物在新药中所占的比例已经有了很大提高,将会极大促进医药工业的发展,并成为国民经济的重要支柱行业。

1、医药工业是国民经济中发展最快的行业之一

医药产业的发展受社会消费增长的拉动,随着生活水平的不断改善,人们越来越重视健康投资。据统计,2001年我国一些重点城市社会消费增长水平超过了医药经济增长水平。美国等发达国家人均年药品消费约300美元,中等发达国家人均药品消费为40-50美元,而我国目前还不到10美元,这既反映了我国与发达国家药品消费的差距,也反映了我国医药市场发展的潜力。

19782000年,医药工业产值成为我国国民经济中发展最快的行业之一。我国2000年约有医药工业企业3613家,当年医药工业总产值2332亿元,年均增长17.5%。医药商业销售总额为1509亿元,比1995年增加705亿元,年均增长13.4%。在未来的5年到15年内,随着经济的发展和人民生活水平的提高,人们对医疗和生活质量的要求将使现代医药产业在整个国民经济中所占的比重有很大的提高。预计2010年全国的药品销售额将达500亿美元,2020年将有可能成为世界上最大的药品市场。这些情况表明,现代医药产业将成为我国21世纪的支柱产业和新的经济增长点。

2、生物医药技术将成为医药领域的支柱产业

目前,世界医药产业以高于全球经济增长5个百分点的速度快速发展,随着以基因操作技术为核心的医药生物技术的迅猛发展,世界医药生物产业将进入一个前所未有的全新发展时期。全球医药生物技术产品占生物技术产品市场的70%以上,占药物市场的9%。虽然医药生物技术产品的销售额占医药工业总销售的比重还不是太高,但其增长速度远远高于医药行业总的发展速度,显示出旺盛的生命力。

截止到2003年底,全球已有近180种生物技术药物和疫苗获得批准上市,还有近500种生物技术药物正处于临床试验阶段。生物技术药物和疫苗市场2003年已达到600亿美元,预计至2010年将增加到1500亿美元,占药物市场的份额将上升至25%。目前我国已成功开发出20余种基因工程药物及疫苗,p53等一批基因治疗方案、药物进入应用阶段。随着生产技术水平与的提高,产品也将更具有竞争力。通过加强产品规模化制备技术、过程优化控制技术和产品分离纯化技术等关键技术的研究,我国生物技术药物的研发特别是产业化的进程,将会大大加快,针对癌症、心脏病、高血压、糖尿病、神经系统疾病等重大疾病和艾滋病、肝炎等重大传染性疾病,争取开发成功200种生物医药产品获得新药证书, 400个生物医药产品和治疗方案进入临床试验,医药生物技术将为我国整个医药工业的进一步发展提供强劲的动力,生物制药将成为能够创造巨大经济效益的新兴支柱产业。

(三)带动相关产业进步

医药生物技术和产业的发展,离不开相关的配套设施、仪器设备、辅助材料等技术和产品的支撑和辅助。该领域发展空间的拓展和市场规模的增长,必将带动和刺激相关的材料工业、制造工业等行业的发展,并与其它产业产生交叉和融合。如临床检测设备及其配套试剂就涉及到生物医药技术与仪器制造工业的融合。同时,也要使生物技术产品也可以直接用于其它产业,如特别适合现地使用的标准化、实用化的快速诊断试剂,可用于我国具有世界最大规模的畜禽养殖业,创造巨大价值。随着医药生物技术向其它行业的渗透,也必将会衍生出新的高新技术产业

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